Die FDA startet die „Operation TrialBlazer“, um die Zulassung von experimentellen Medikamenten zu beschleunigen
Von Jon Fleetwood
Nach Angaben der Behörde können Unternehmen ihre Entwicklungszeiten um bis zu ein Jahr verkürzen, weniger auf Tierversuche zurückgreifen und Produkte mit weniger Daten schneller auf den Markt bringen.
Die Food and Drug Administration (FDA) hat eine weitreichende neue Initiative angekündigt, die darauf abzielt, den Weg von experimentellen Arzneimitteln vom Labor in die klinische Erprobung am Menschen und schließlich bis zur Zulassung zu beschleunigen. Dabei wurden Maßnahmen vorgestellt, die darauf ausgerichtet sind, Entwicklungszeiten zu verkürzen, Informationsanforderungen zu reduzieren, weniger auf traditionelle Tierversuche zurückzugreifen und den Weg zur Markteinführung zu beschleunigen.
Die neue FDA-Initiative mit dem Namen „Operation TrialBlazer“ erstreckt sich über die gesamte Pipeline der Arzneimittelentwicklung – von den frühesten Entwicklungsstadien bis hin zu den klinischen Studien, die zur Erlangung der FDA-Zulassung durchgeführt werden.
Während die Behörde diese Bemühungen als Modernisierung darstellt, werden in den eigenen Dokumenten der FDA die bestehenden Anforderungen, Fristen und Testverfahren wiederholt als Hindernisse beschrieben, die die Produktentwicklung verlangsamen.
Die Behörde gibt an, dass die Initiative folgende Ziele verfolgt:
„die klinische Forschung über das gesamte Spektrum der Arzneimittelentwicklung hinweg zu beschleunigen und zu modernisieren – von der IND-Phase (Investigational New Drug) bis hin zu entscheidenden Studien in der späten Entwicklungsphase.“
Einfach ausgedrückt: Die FDA sucht nach Möglichkeiten, Medikamente schneller von der Entwicklungsphase in die Anwendung am Menschen zu bringen.
Dieser Schritt erfolgt nur wenige Tage, nachdem der Beratungsausschuss für Impfstoffe und verwandte biologische Produkte (VRBPAC) der FDA einstimmig beschlossen hatte, dass die „Vorteile“ des experimentellen mRNA-Grippeimpfstoffs von Moderna, mFlusiva (mRNA-1010), „die Risiken überwiegen“, und damit den Weg für eine mögliche Zulassung durch die FDA für Erwachsene ab 50 Jahren geebnet hat.
Und das, obwohl Modernas eigene Phase-3-Studie bestätigte, dass der Impfstoff etwa sechsmal so viele schwere Nebenwirkungen hervorrief wie Grippeimpfstoffe in Standarddosierung, während er eine absolute Risikoreduktion von weniger als einem Prozentpunkt (<1 %) erzielte.
Mitglieder des Kongresses haben gewarnt, dass die FDA „wichtige bundesweite Sicherheitsanforderungen zum Schutz ihrer Mitarbeiter und der Öffentlichkeit nicht erfüllt und es zudem versäumt, der Qualität der von FDA-Labors gelieferten wissenschaftlichen Daten Priorität einzuräumen“.
Diese Entwicklungen werfen die Frage auf, warum die FDA gleichzeitig die Zulassung von Medikamenten beschleunigt, während ihr vorgeworfen wird, bereits jetzt grundlegende Sicherheitsanforderungen nicht zu erfüllen.
Sie können die FDA hier kontaktieren.
Mehr Medikamente schneller zu mehr Menschen bringen
Einer der aufschlussreichsten Aspekte der neuen Ankündigung ist ein vorgeschlagenes Pilotprogramm zur beschleunigten Zulassung neuer Prüfpräparate.
Laut FDA:
„Das vorgeschlagene Pilotprogramm für beschleunigte IND-Anträge würde Amerikas erstklassige Forschungseinrichtungen als Kooperationspartner einbinden, um die Zeitspanne von der Wirkstoffidentifizierung bis zur ersten Studie am Menschen zu verkürzen.“
Dieses Ziel lässt kaum Raum für Fehlinterpretationen.
Die Behörde sucht offen nach Wegen, um den Zeitraum zwischen der Identifizierung eines Wirkstoffkandidaten und dessen Verabreichung an Menschen zu verkürzen.
Weniger Daten in kürzerer Zeit, nicht mehr Daten in längerer Zeit
Die FDA nimmt zudem die Menge an Informationen ins Visier, die Unternehmen vor der Erprobung von Produkten am Menschen sammeln.
Laut FDA:
„In der Vergangenheit haben einige Unternehmen mehr Daten eingereicht, als in dieser Phase des Entwicklungsprozesses erforderlich war, was zu unnötigem Arbeitsaufwand führte und die Einleitung vielversprechender Therapien in frühe klinische Studien verzögerte.“
Die Behörde erklärt, dass Unternehmen „nur die Daten erheben und übermitteln sollten, die tatsächlich benötigt werden“.
Laut FDA:
„Indem sie sich ausschließlich auf die für die jeweilige Phase relevanten Anforderungen konzentrieren, können Unternehmen 6 bis 12 Monate Entwicklungszeit einsparen.“
Das bedeutet, dass die FDA davon ausgeht, dass bis zu einem Jahr aus dem Prozess eingespart werden kann, bevor Produkte in die nächste Entwicklungsphase gelangen.
Für Amerikaner, die ohnehin schon der Meinung sind, dass Medikamente zu schnell auf den Markt kommen, wirft diese Ankündigung eine naheliegende Frage auf: Welche Sicherheitsvorkehrungen, Studien, Überprüfungen oder Informationen können nach Ansicht der FDA entfallen, um den Zeitplan um sechs bis zwölf Monate zu verkürzen?
Schnellverfahren zur FDA-Zulassung
Die Bemühungen um eine Beschleunigung setzen sich im Zulassungsverfahren selbst fort.
Die FDA hat gleichzeitig die Leitlinien überarbeitet, die regeln, welche Nachweise Unternehmen zur Untermauerung einer Zulassung verwenden dürfen.
Nach Angaben der Behörde:
„Die FDA hat diese Leitlinie überarbeitet, um zu klären, unter welchen Umständen Arzneimittelentwickler sich auf eine strenge, angemessene und gut kontrollierte zulassungsrelevante klinische Studie sowie auf bestätigende Nachweise stützen können, um einen substanziellen Wirksamkeitsnachweis für die Zulassung eines Arzneimittels zu erbringen.“
Zulassungsstudien sind die wichtigsten Studien, auf deren Grundlage Zulassungsentscheidungen getroffen werden.
Die überarbeiteten Leitlinien erweitern die Umstände, unter denen ein Produkt auf der Grundlage einer einzigen Zulassungsstudie in Verbindung mit weiteren Belegen zur Zulassung zugelassen werden kann.
Nach Angaben der FDA können diese Ansätze:
„doppelte Infrastruktur zu reduzieren, die Datenerhebung zu optimieren und die Erstellung der für die Entscheidungsfindung der Aufsichtsbehörden erforderlichen Nachweise zu beschleunigen.“
Fazit
Die Dokumente offenbaren eine koordinierte Initiative der FDA, alle Phasen des Arzneimittelentwicklungsprozesses zu identifizieren, die die Produktentwicklung verzögern, und zu prüfen, ob diese Schritte verkürzt, vereinfacht, ersetzt oder ganz entfallen können.
Die in der gesamten Ankündigung verwendete Sprache ist aufschlussreich.
Die FDA verwendet wiederholt Begriffe wie „beschleunigen“, „verkürzen“, „reduzieren“, „rationalisieren“, „flexibel“ und „Entwicklungszeit einsparen“.
Das vielleicht deutlichste Eingeständnis der Behörde ist ihre Aussage, dass die überarbeiteten Anforderungen den Sponsoren „6 bis 12 Monate Entwicklungszeit“ einsparen könnten.
Für Kritiker, die ohnehin der Meinung sind, dass pharmazeutische Produkte ohne angemessene langfristige Sicherheitsbewertung durch die Entwicklung gehetzt werden, dürfte die Ankündigung nicht als Verschärfung der Standards angesehen werden, sondern als eine von der Regierung geleitete Initiative, experimentelle Produkte schneller durch die Pipeline zu bringen.
